188金宝搏辉瑞收购Vivet公司一五%的股权,该铺面包车型的士研究开发主假诺 AAV

原标题:Viking领投、辉瑞跟投,4D Molecular Therapeutics
完成9000万美元B轮融资

创鉴汇 / 报道

4D Molecular Therapeutics
是一家专注治疗遗传性疾病的的生物技术公司,是基因治疗领域的重要企业。近日,该公司宣布完成了9000万美元的B轮融资。

过去一个月里,基因疗法领域不断升温,多家大型生物医药公司通过并购专攻基因疗法的生物技术公司来布局基因疗法的开发。继罗氏收购明星基因疗法公司Spark
Therapeutics之后,渤健日前以8亿美元的数额收购开发治疗眼科疾病基因疗法的Nightstar
Therapeutics。而今日,辉瑞宣布与基因疗法新锐公司Vivet
Therapeutics达成合作:辉瑞收购Vivet公司15%的股权,并确保了辉瑞未来有整体收购Vivet的独家选择权。

本轮融资由 Viking 全球领投,跟投方包括 ArrowMark Partners、Janus
Henderson 投资、辉瑞风投、Biotechnology
价值基金等10家机构。随着这次B轮融资,跟投方 ArrowMark Partners
的投资主管 Tony Yao 加入了公司董事会。

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4D Molecular Therapeutics 表示,这笔资金将用于推进其研发平台和下一代 AAV
基因疗法的研发管线。

根据合作协议,辉瑞将支付5100万美元的先期付款,整个合作数额最高可达6.3亿美元。两家公司将合作开发Vivet的VTX-801V,一款针对威尔逊病(Wilson
Disease,WD)的在研基因疗法,它已被FDA和欧盟委员会授予了孤儿药资格。在VTX-801的1/2期临床试验达到预期后,辉瑞公司可选择整体收购Vivet。

该公司的研发重点是 AAV
基因治疗产品。188金宝搏,这是该公司首创并自主研发的技术——利用 AAV
载体将基因输送到身体中的任何细胞和器官,以消除疾病。AAV
可以找到一条最佳基因输送路径,还能抵抗原有的抗体,在低剂量的状态中解决病痛。
在这项技术上,该公司正处于全球领先的地位。

致力于为罕见遗传性代谢疾病开发新型基因疗法的生物技术公司Vivet,于2016年在法国巴黎成立。2017年5月,该公司完成A轮3750万欧元融资。Vivet正在建立一个基于新型腺相关病毒技术的多元化基因疗法的产品研发管线。

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肝细胞中编码ATP7B蛋白的基因缺陷,使铜的正常胆汁排泄途径失效,导致肝脏和其它器官中过量铜的积累。WD的现有疗法对于许多患者或疗效不佳,或伴有显著的副作用。若未经治疗,WD会导致多种严重程度不一的症状,包括肝纤维化和肝硬化,以及神经和精神症状,这可能是致命的,并且只能通过肝移植治愈。VTX801使用新型改造的AAV载体将ATP7B基因的短小功能型版本转运到携带缺陷基因的肝细胞中,并被转录为治疗性蛋白,有望恢复铜代谢、减少肝脏损伤和改善肝功能。

AAV技术图解(图片来自官网)

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目前,这些
AAV基因治疗产品主要适用于严重遗传性疾病。预计2019年,该公司的一项治疗遗传性视网膜疾病的药物就将进入临床试验。

▲Vivet的产品研发管线(图片来源:Vivet官网)

“基因疗法是治疗严重遗传性疾病的一种重要方式。我相信 4D Molecular
Therapeutics 的治疗平台将提供具有显著临床优势的基因疗法。David
和他的团队在病毒载体技术和公司战略方面有着丰富的经验,” ArrowMark
Partners 的投资主管 Tony Yao 表示。

除了WD项目外,Vivet还推进了针对胆汁排泄有缺陷的进行性家族性肝内胆汁淤积的肝脏基因疗法项目,以及治疗尿素循环缺陷导致的瓜氨酸血症的基因疗法研究。

David Schaffer
是公司的核心技术骨干。他是加利福尼亚大学伯克利分校的化学工程师,具有15年的相关开发经验。与当前市场上的相关技术相比,AAV
具有高效和靶向特定的优势,因而深得罗氏、辉瑞和 UniQure
等著名药企的的青睐。
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责任编辑:

辉瑞首席科学官兼全球研究、开发和医疗总裁Mikael
Dolsten博士说:“辉瑞致力于为罕见疾病患者的生活提供有意义的改善。我们与Vivet的合作伙伴关系,将扩大辉瑞与科学界的合作,并加速拓展我们领先的AAV基因疗法组合。”

Vivet联合创始人兼首席执行官Jean-Phillippe
Combal博士说:“Vivet欢迎辉瑞作为股东和合作伙伴的加入,共同推进对遗传性肝病疗法的研发。本次的投资体现了Vivet的创新基因治疗方法的明确价值。”

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